Utilità del test di aggregazione piastrinica per la diagnosi di difetti piastrinici
Questo studio è finalizzato alla validazione di nuovi metodi automatizzati ma non ancora standardizzati per lo studio dell’aggregazione piastrinica. Lo studio si basa sulla comparazione con metodi gold standard, al fine di valutare la capacità diagnostica in pazienti con difetti piastrinici. Inoltre sarà valutata anche la risposta ai farmaci in pazienti che assumano terapia antiaggregante. Lo studio è realizzato in collaborazione con Sysmex.
Sviluppo di metodi per la determinazione di anticorpi anti emicizumab
Recentemente è stato messo in commercio un nuovo prodotto per il trattamento dei pazienti con emofilia A grave, con e senza inibitore; si tratta di un anticorpo bispecifico monoclonale (emicizumab) che mima la funzione del FVIII ponendosi spazialmente fra il FIXa e il FX, promuovendone l’attivazione. Come per altri farmaci biologici, è possibile attendersi una reazione immunitaria da parte dell’ospite quindi, anche se al momento sono stati descritti pochi casi di sviluppo di anticorpi anti farmaco, i pochi dati a disposizione consigliano il monitoraggio dei pazienti trattati. Per questo motivo, nel nostro centro, stiamo mettendo a punto alcuni metodi di dosaggio per identificare la presenza di anticorpi anti emicizumab e studiarne le caratteristiche nei pazienti trattati con questo nuovo prodotto. Il progetto è realizzato in collaborazione con l’Istituto Mario Negri di Milano e con Sysmex.
Zoom walking
Il paziente emofilico soffre frequentemente di artropatie multiple di diversi stadi di gravità, per ripetuti emartri a partire dall’età infantile. Il Centro Emofilia e Trombosi A. Bianchi Bonomi offre ai pazienti emofilici un servizio di fisioterapia e osteopatia due giorni alla settimana, durante le visite di check-up annuale, in equipe con tutti i professionisti del Centro. Lo stato di emergenza verificatosi in seguito alla diffusione del virus Sara-CoV-2 aveva imposto, da marzo 2020, una sospensione temporanea di tutte le attività, fatta salva la gestione delle prestazioni urgenti o prioritarie. In questa occasione, è stato necessario trovare una soluzione alternativa per mantenere un adeguato stato di salute e garantire continuità assistenziale nei confronti dei pazienti: il trasferimento del servizio in modalità online ha permesso di entrare in contatto con i pazienti. Allo scopo di mantenere attiva tale modalità anche quando decadranno le condizioni di emergenza, è nato il progetto che ha come obiettivo il mantenimento delle capacità residue e il miglioramento delle abilità implementabili, inteso come educazione e mantenimento del gesto motorio attraverso video lezioni in streaming. Inoltre, alle sedute di esercizio riabilitativo terapeutico, verranno alternate delle sedute da remoto di attività fisica adattata basata sul Nordic Walking. Il progetto è realizzato con il supporto di Pfizer.
3 WINTERS-IPS
Type 3 Von Willebrand INTErnational RegistrieS Inhibitor Prospective Study.
Lo studio 3 WINTERS – IPS ha lo scopo, attraverso il coinvolgimento di un network internazionale di centri sperimentali esperti della patologia, di creare un database comune di pazienti con diagnosi confermata di Malattia di Von Willebrand di Tipo 3, per approfondirne le caratteristiche in relazione alla risposta ai trattamenti attualmente utilizzati secondo pratica clinica.
Per valutare l'effetto della terapia sostitutiva con concentrati VWF di derivazione plasmatica o ricombinante nei 120 pazienti con Malattia di Willebrand tipo 3, lo studio prospettivo osservazionale è stato prolungato di altri tre anni (3Winters-Ips-Extended) e terminerà entro Dicembre 2022.
3 SIPPET PROJECT
Survey of Inhibitors in Plasma-Product Exposed Toddlers
È il primo studio randomizzato e controllato su emofilia e inibitori. L’obiettivo dello studio è quello di valutare l’immunogenicità di FVIII concentrati plasmatici e ricombinanti determinando la frequenza dello sviluppo dell’inibitore durante i primi 50 giorni di esposizione alla terapia o nei tre anni successivi all’arruolamento a seconda di quali di questi 2 casi si verifichi per primo.
SYSMEX
Valutazione in vitro di kits diagnostici per malattie emorragiche
Lo studio ha lo scopo di validare nuovi metodi non ancora standardizzati e riportati dalla letteratura internazionale per il dosaggio del fattore di von Willebrand, del fattore VIII e del fattore FIX nel plasma. La messa a punto di questi nuovi metodi è resa necessaria dall’avvento di nuovi prodotti di trattamento il cui monitoraggio non è più possibile con metodi correntemente in uso. Quindi il miglioramento delle prestazioni di laboratorio nella misurazione di questi fattori della coagulazione nel plasma potrebbero fornire informazioni utili per i nuovi approcci terapeutici. Lo studio è realizzato in collaborazione con Hyphen BioMed (HBM) e SYSMEX”.